라이센스뉴스 = 최은경 기자 | 한미약품은 지난 4일부터 9일까지(현지시각) 미국 샌디에이고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2024’에서 파브리병 치료제 ‘LA-GLA(코드명 : HM15421/GC1134A)’가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구결과 2건을 포스터로 발표했다고 15일 밝혔다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로, ‘LSD(Lysosomal Storage Disease, 리소좀 축적질환)’의 일종이다. 

불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 ‘리소좀’에서 당지질을 분해하는 효소 ‘알파-갈락토시다아제 A’가 결핍되며 발생하는데, 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증반응이 일어나고 이로 인해 다양한 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치질환이다.

한미약품은 LA-GLA의 ‘리소좀 내 안정성’과 ‘연장된 생체 내 반감기’를 이번 연구를 통해 확인했으며 이를 토대로 파브리병 치료를 위한 새로운 패러다임을 제시할 수 있었다고 설명했다.

한미약품과 GC녹십자가 공동 개발중인 LA-GLA는 기존 1세대 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로, 월 1회 피하투여 용법으로 개발되고 있다.

이번 연구에서는 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA 반복 투약시 기존 치료제 대비 신장기능 및 섬유화 개선 효능이 확인됐다. 또 파브리병 동물 모델에서 LA-GLA 반복 투약시 말초감각 기능 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변이 유의적으로 개선됐고, 당지질 축적에 의한 혈관벽 두께 증가 현상도 효과적으로 개선됐다.

한미약품은 이같은 연구 결과를 토대로, LA-GLA의 희귀의약품지정(ODD) 및 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다.